In Europa manca ancora una cura per la più comune forma avanzata di degenerazione maculare senile

Sono 2,4 milioni le persone in Europa che soffrono di atrofia geografica, forma avanzata di degenerazione maculare senile (AMD) che porta alla perdita progressiva e irreversibile della vista.

A dare una speranza di cura per questa patologia invalidante era stata la Food and Drug Administration (FDA) statunitense, quando nel febbraio 2023 aveva  approvato SYFOVRE – Pegcetacoplan iniezione intravitreale per il trattamento dell’atrofia geografica (GA) secondaria alla degenerazione maculare legata all’età.  

L’approvazione di SYFOVRE da parte di FDA si basava sui risultati positivi degli studi di Fase 3 OAKS e DERBY a 24 mesi su una popolazione ampia e rappresentativa di pazienti, studi internazionali ai quali aveva partecipato la Fondazione Bietti.  

SYFOVRE ancora oggi rimane il primo e unico trattamento riconosciuto dalla FDA per l’atrofia geografica; tuttavia il trattamento in Europa è stato boccato definitivamente respinto dall’Agenzia europea per i medicinali, nonostante i molteplici tentativi dell’azienda produttrice di far rivalutare le prove a sostegno dei benefici del farmaco. 

“Al momento della valutazione iniziale, sebbene gli studi mostrassero che Syfovre rallentava la crescita delle lesioni di atrofia geografica, l’EMA riteneva di non avere risultati funzionali a favore di  benefici clinicamente significativi per i pazienti – spiega la dottoressa Monica Varano, direttrice scientifica della Fondazione Bietti -; è stato osservato che i benefici di un trattamento dovrebbero avere un impatto sul funzionamento quotidiano dei pazienti, e ciò non è stato dimostrato negli studi; inoltre, secondo  Agenzia, in termini di sicurezza, le iniezioni regolari nell’occhio comportano un rischio di eventi avversi, tra i quali lo sviluppo di altre forme di AMD o infiammazione nell’occhio, che potrebbero peggiorare ulteriormente la vista. Queste preoccupazioni non sono cambiate dopo il riesame dei dati forniti e la considerazione delle informazioni condivise dai pazienti e dalle organizzazioni di professionisti sanitari (i cosiddetti interventi di terze parti). Sebbene l’Agenzia riconosca l’esigenza medica insoddisfatta di un trattamento efficace per le persone con atrofia geografica causata da AMD, la sua opinione è rimasta che l’entità dell’efficacia di Pegcetacoplan (Syfovre) non superasse i potenziali rischi. L’EMA ha, quindi, concluso che non è stato possibile stabilire un bilancio positivo dei benefici e dei rischi del medicinale nel trattamento dell’atrofia geografica causata da AMD.
Questa decisione elimina le possibilità che Syfovre arrivi sul mercato europeo, dove i 2,4 milioni di pazienti convivono con questa malattia progressiva contro la quale non c’è alcuna terapia, né per curarla, né per rallentarla” conclude la dottoressa.